Nieuws
Kalender
Laureaten Ammodo Science Award 2025 bekend
Uitreiking Ammodo Science Award 2025
Start nominatieronde Ammodo Science Award 2027
‘OPU’s missie: erfelijke ziekten genezen door fouten in het DNA te corrigeren voordat onherstelbare schade ontstaat.’
Hoe kunnen we zeldzame genetische ziekten op een ethisch verantwoorde manier behandelbaar maken?
Iedere dag worden in Nederland baby’s geboren met een genetische afwijking. Zo hebben meer dan 10.000 gezinnen in ons land één of meerdere kinderen met een erfelijke stofwisselingsziekte. Deze kinderen missen vaak een eiwit waardoor hun cellen voedingsstoffen niet goed opnemen of afvalstoffen niet goed afbreken. Dat leidt vroeg of later in hun leven tot ernstige schade aan organen zoals het hart, de hersenen of het zenuwstelsel. Voor het merendeel van deze kinderen is er geen goede behandeling. Hierdoor overlijden zij vaak op jonge leeftijd.
Voor deze kinderen en hun families zet de onderzoeksgroep Omnes Pro Uno (OPU) van de Universiteit Utrecht al tien jaar alles op alles. Hun missie is om patiënten met een genetische ziekte te genezen door fouten in het DNA op te sporen en te corrigeren voordat er in het lichaam onherstelbare schade ontstaat. De vijf zeer getalenteerde onderzoekers beschikken over de expertise om de genbewerkingstechnieken die op dit moment in een razend tempo worden ontwikkeld te optimaliseren en op een veilige en verantwoorde manier toe te passen.
Het team heeft de expertise om de genbewerkingstechnieken die in razend tempo worden ontwikkeld te optimaliseren en op een verantwoorde manier toe te passen
Het ambitieuze onderzoek van OPU leidde de afgelopen tien jaar tot talrijke baanbrekende ontdekkingen. Zo lukte het de onderzoeksgroep onder meer om in het lab organoïden – een soort miniorgaantjes – te kweken uit diverse weefsels van het menselijk lichaam zoals de darm, de lever, de hersenen en tumoren. Met deze miniorganen hebben de onderzoekers zowel het complete genoom als de eigenschappen van het orgaan van een patiënt in handen. Dat maakt het mogelijk om nieuwe, vaak dure behandelingen en genetische technologieën op de organoïden te testen.
Dankzij het onderzoek van OPU kan tegenwoordig bijvoorbeeld een dure behandeling voor patiënten met taaislijmziekte eerst worden uitgeprobeerd op darmorganoïden in het lab. Werkt het daar, dan vergoedt de verzekeraar de daadwerkelijke therapie bij de patiënt. Ook bij kankerpatiënten kunnen via deze weg verschillende therapieën eerst worden uitgeprobeerd op minitumoren in het lab, waarna de succesvolste wordt toegepast. Datzelfde geldt voor veelbelovende behandelingen tegen SARS-Cov-2 die kunnen worden getest op organoïden van de luchtwegen. Deze baanbrekende resultaten bleven niet onopgemerkt, getuige de talrijke internationale publicaties in toonaangevende wetenschappelijke tijdschriften, de vele prestigieuze prijzen en tientallen jaarlijkse uitnodigingen voor lezingen wereldwijd.
Een wereldwijde primeur is dat het OPU lukte om als eerste ter wereld genetische foutjes van patiënten in de miniorganen te corrigeren met behulp van de nieuwste gentechnologieën. Nu dat gelukt is, is het team klaar voor de volgende, veelbelovende stap: met het prijzengeld van de Ammodo Science Award wil OPU als eerste ter wereld de genetische oorzaak van ziekten direct in het lichaam van patiënten corrigeren via de bloedbaan, zodat de ziekte geen kans krijgt om het lichaam aan te tasten. Het doel is om op een ethisch verantwoorde wijze voor vele verschillende zeldzame genetische ziekten een behandeling op maat te ontwikkelen.
Daarvoor is het nodig dat OPU het ‘gencorrectiegereedschap’ dusdanig weet te optimaliseren dat het niet alleen in het lab, maar ook in het lichaam van de patiënt zelf toepasbaar is. Als dat lukt zal de volgende uitdaging zijn om het gereedschap bij de juiste organen in het menselijk lichaam af te leveren en daar genetische fouten te corrigeren. De verwachting van de onderzoekers is dat de recente ervaring met mRNA-vaccins helpt om een vergelijkbare techniek te gebruiken voor de afgifte van het gencorrectiegereedschap in patiënten. Als de onderzoekers daarin slagen willen ze deze behandeling voor zo veel mogelijk genetische patiënten mogelijk maken.
Hoever mag je gaan met genetische technieken en hoe ontwikkel je deze technieken veilig?
Bijzonder is dat het team parallel aan hun biomedische onderzoek ook ethisch onderzoek verricht, iets wat bij technologische innovaties vaak over het hoofd wordt gezien. Vanwege de grote maatschappelijke impact van het onderzoek zijn ethische overwegingen cruciaal. Hoever mag je gaan met genetische technieken en hoe ontwikkel je deze technieken veilig? Hoe kunnen de miniorganen op een verantwoorde manier worden gebruikt? Hoe kan wetenschappelijk onderzoek op een veilige maar snelle manier naar de patiënt worden gebracht? Dit is een aantal van de vragen die continu spelen in het wetenschappelijk werk van de OPU-onderzoekers. De perspectieven van stamcelbiologen, clinici, patiënten, beleidsmakers en ethici zijn onmisbaar voor een moreel verantwoorde toepassing van gentechnologie. Daarom betrekt OPU deze perspectieven bij iedere fase van het onderzoek.
Wat het vijfkoppige OPU-team zo sterk maakt is dat de onderzoekers hun verschillende expertises – van moleculaire genetica tot biomedische technologie en ethiek – in alle onderzoeksfases ogenschijnlijk moeiteloos weten te integreren. Door hun krachten te bundelen brengen zij hun missie in de praktijk. De verbetering van de genetische technieken die de onderzoekers voor ogen hebben kan bovendien bijdragen aan andere vormen van genetisch onderzoek en nieuwe toepassingen, bijvoorbeeld bij andere ziekten of in de voedingsindustrie. De manier waarop OPU een brug weet te slaan tussen laboratoriumonderzoek en de klinische praktijk is buitengewoon en kan een revolutionair verschil maken in de vooruitzichten voor patiënten met ernstige erfelijke aandoeningen.
Ruben van Boxtel
Ruben van Boxtel (1979) leidt een onderzoeksgroep in het Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologie in Utrecht waar hij DNA-onderzoek en bio-informatica gebruikt om oorzaken van kanker te ontrafelen. Hij studeerde Medische Biologie aan de Radboud Universiteit Nijmegen en deed zijn promotieonderzoek in het Hubrecht Instituut (Utrecht). Als postdoc heeft hij gewerkt in het UMC Utrecht en in 2015 als gastonderzoeker in het Wellcome Sanger Institute in het Verenigd Koninkrijk. Hij ontving verschillende prestigieuze beurzen, zoals een subsidie van NWO VIDI en een ERC Consolidator-beurs. In 2019 is hij aangesteld als Oncode-onderzoeker na een competitieve open selectieronde.
Sabine Fuchs
Sabine Fuchs (1974) is kinderarts Metabole Ziekten en onderzoeker in het UMC Utrecht. Zij studeerde cum laude af in Farmacie en Geneeskunde aan de Universiteit Utrecht. Haar kindergeneeskundige opleiding combineerde ze met promotieonderzoek naar metabole ziekten en haar specialisatie tot metabool kinderarts met het opzetten van een onderzoekslijn in het RMCU (Hubrecht instituut). Ze ontving verschillende prestigieuze beurzen waaronder ZonMW AGIKO, ZonMW Klinische Fellows en ERC Starting Grant, en prijzen zoals de Elisabeth von Freyburg-penning. Om translationeel onderzoek te stimuleren is ze actief in het certificate programme van EUREKA, de Utrecht Translational Medicine Summer School en Training Upcoming Leaders In Pediatric Science (TULIPS).
Annelien Bredenoord
Annelien Bredenoord (1979) is hoogleraar, ethicus, bestuurder, toezichthouder. Ze studeerde Theologie en Politieke Wetenschap (Universiteit Leiden) en promoveerde in de Medische Ethiek (Universiteit Maastricht). Ze was van 2008 tot 2021 universitair (hoofd)docent en hoogleraar Ethiek van Biomedische Innovatie bij UMC Utrecht. Als afdelingshoofd en onderzoeksleider pionierde ze met ethisch parallelonderzoek voor nieuwe biomedische technologie. Ze ontving vele prestigieuze beurzen waaronder van Veni, KWF, Horizon, ZonMw, en ze was lid van de Jonge Akademie van de KNAW. Sinds 2015 is ze Eerste Kamerlid en vanaf 2019 fractievoorzitter namens D66. Sinds 2021 is ze rector magnificus aan de Erasmus Universiteit en professor Ethics of Technologies aan de Erasmus School of Philosophy.
Edward Nieuwenhuis
Edward Nieuwenhuis (1965) is hoogleraar Kindergeneeskunde en als onderzoeker verbonden aan het UMC Utrecht en hoogleraar Biomedical and Life Sciences aan de University College Roosevelt (UCR). Hij studeerde Geneeskunde aan de Universiteit van Amsterdam en is professor Kindergeneeskunde in het Wilhemina Kinderziekenhuis en kindergastro-enteroloog in het Sophia Kinderziekenhuis. Hij verrichtte moleculair immunologisch onderzoek in Utrecht en Boston en promoveerde in 2002. Van 2009 tot 2019 gaf hij leiding aan het Wilhemina Kinderziekenhuis. In 2007 werd hij VIDI-laureaat (ZonMW) en in 2020 Ridder in de Orde van de Nederlandse Leeuw.
Hans Clevers
Hans Clevers (1957) studeerde Biologie en Geneeskunde aan de Universiteit Utrecht waar hij tevens promoveerde, en was als postdoc verbonden aan Harvard University. Hij was professor in Immunologie van 1991 tot 2002, en sinds 2002 in Moleculaire Genetica. Daarnaast was hij directeur van het Hubrecht Instituut (2002-2012), president van de KNAW (2012-2015) en wetenschappelijk directeur van het Prinses Maxima Centrum (2015-2019). Hij is lid van de KNAW, US National Academy of Sciences, Royal Society of London en de Académie des sciences. Hij ontving vele prijzen waaronder de Breakthrough Prize in Life Sciences. Hij is Chevalier de la Légion d’honneur en Ridder in de Orde van de Nederlandse Leeuw.
Ruben van Boxtel
Ruben van Boxtel (1979) leidt een onderzoeksgroep in het Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologie in Utrecht waar hij DNA-onderzoek en bio-informatica gebruikt om oorzaken van kanker te ontrafelen. Hij studeerde Medische Biologie aan de Radboud Universiteit Nijmegen en deed zijn promotieonderzoek in het Hubrecht Instituut (Utrecht). Als postdoc heeft hij gewerkt in het UMC Utrecht en in 2015 als gastonderzoeker in het Wellcome Sanger Institute in het Verenigd Koninkrijk. Hij ontving verschillende prestigieuze beurzen, zoals een subsidie van NWO VIDI en een ERC Consolidator-beurs. In 2019 is hij aangesteld als Oncode-onderzoeker na een competitieve open selectieronde.
Hans Clevers
Hans Clevers (1957) studeerde Biologie en Geneeskunde aan de Universiteit Utrecht waar hij tevens promoveerde, en was als postdoc verbonden aan Harvard University. Hij was professor in Immunologie van 1991 tot 2002, en sinds 2002 in Moleculaire Genetica. Daarnaast was hij directeur van het Hubrecht Instituut (2002-2012), president van de KNAW (2012-2015) en wetenschappelijk directeur van het Prinses Maxima Centrum (2015-2019). Hij is lid van de KNAW, US National Academy of Sciences, Royal Society of London en de Académie des sciences. Hij ontving vele prijzen waaronder de Breakthrough Prize in Life Sciences. Hij is Chevalier de la Légion d’honneur en Ridder in de Orde van de Nederlandse Leeuw.
Edward Nieuwenhuis
Edward Nieuwenhuis (1965) is hoogleraar Kindergeneeskunde en als onderzoeker verbonden aan het UMC Utrecht en hoogleraar Biomedical and Life Sciences aan de University College Roosevelt (UCR). Hij studeerde Geneeskunde aan de Universiteit van Amsterdam en is professor Kindergeneeskunde in het Wilhemina Kinderziekenhuis en kindergastro-enteroloog in het Sophia Kinderziekenhuis. Hij verrichtte moleculair immunologisch onderzoek in Utrecht en Boston en promoveerde in 2002. Van 2009 tot 2019 gaf hij leiding aan het Wilhemina Kinderziekenhuis. In 2007 werd hij VIDI-laureaat (ZonMW) en in 2020 Ridder in de Orde van de Nederlandse Leeuw.
Annelien Bredenoord
Annelien Bredenoord (1979) is hoogleraar, ethicus, bestuurder, toezichthouder. Ze studeerde Theologie en Politieke Wetenschap (Universiteit Leiden) en promoveerde in de Medische Ethiek (Universiteit Maastricht). Ze was van 2008 tot 2021 universitair (hoofd)docent en hoogleraar Ethiek van Biomedische Innovatie bij UMC Utrecht. Als afdelingshoofd en onderzoeksleider pionierde ze met ethisch parallelonderzoek voor nieuwe biomedische technologie. Ze ontving vele prestigieuze beurzen waaronder van Veni, KWF, Horizon, ZonMw, en ze was lid van de Jonge Akademie van de KNAW. Sinds 2015 is ze Eerste Kamerlid en vanaf 2019 fractievoorzitter namens D66. Sinds 2021 is ze rector magnificus aan de Erasmus Universiteit en professor Ethics of Technologies aan de Erasmus School of Philosophy.
Sabine Fuchs
Sabine Fuchs (1974) is kinderarts Metabole Ziekten en onderzoeker in het UMC Utrecht. Zij studeerde cum laude af in Farmacie en Geneeskunde aan de Universiteit Utrecht. Haar kindergeneeskundige opleiding combineerde ze met promotieonderzoek naar metabole ziekten en haar specialisatie tot metabool kinderarts met het opzetten van een onderzoekslijn in het RMCU (Hubrecht instituut). Ze ontving verschillende prestigieuze beurzen waaronder ZonMW AGIKO, ZonMW Klinische Fellows en ERC Starting Grant, en prijzen zoals de Elisabeth von Freyburg-penning. Om translationeel onderzoek te stimuleren is ze actief in het certificate programme van EUREKA, de Utrecht Translational Medicine Summer School en Training Upcoming Leaders In Pediatric Science (TULIPS).
Ruben van Boxtel
Ruben van Boxtel (1979) leidt een onderzoeksgroep in het Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologie in Utrecht waar hij DNA-onderzoek en bio-informatica gebruikt om oorzaken van kanker te ontrafelen. Hij studeerde Medische Biologie aan de Radboud Universiteit Nijmegen en deed zijn promotieonderzoek in het Hubrecht Instituut (Utrecht). Als postdoc heeft hij gewerkt in het UMC Utrecht en in 2015 als gastonderzoeker in het Wellcome Sanger Institute in het Verenigd Koninkrijk. Hij ontving verschillende prestigieuze beurzen, zoals een subsidie van NWO VIDI en een ERC Consolidator-beurs. In 2019 is hij aangesteld als Oncode-onderzoeker na een competitieve open selectieronde.
Annelien Bredenoord
Annelien Bredenoord (1979) is hoogleraar, ethicus, bestuurder, toezichthouder. Ze studeerde Theologie en Politieke Wetenschap (Universiteit Leiden) en promoveerde in de Medische Ethiek (Universiteit Maastricht). Ze was van 2008 tot 2021 universitair (hoofd)docent en hoogleraar Ethiek van Biomedische Innovatie bij UMC Utrecht. Als afdelingshoofd en onderzoeksleider pionierde ze met ethisch parallelonderzoek voor nieuwe biomedische technologie. Ze ontving vele prestigieuze beurzen waaronder van Veni, KWF, Horizon, ZonMw, en ze was lid van de Jonge Akademie van de KNAW. Sinds 2015 is ze Eerste Kamerlid en vanaf 2019 fractievoorzitter namens D66. Sinds 2021 is ze rector magnificus aan de Erasmus Universiteit en professor Ethics of Technologies aan de Erasmus School of Philosophy.
Hans Clevers
Hans Clevers (1957) studeerde Biologie en Geneeskunde aan de Universiteit Utrecht waar hij tevens promoveerde, en was als postdoc verbonden aan Harvard University. Hij was professor in Immunologie van 1991 tot 2002, en sinds 2002 in Moleculaire Genetica. Daarnaast was hij directeur van het Hubrecht Instituut (2002-2012), president van de KNAW (2012-2015) en wetenschappelijk directeur van het Prinses Maxima Centrum (2015-2019). Hij is lid van de KNAW, US National Academy of Sciences, Royal Society of London en de Académie des sciences. Hij ontving vele prijzen waaronder de Breakthrough Prize in Life Sciences. Hij is Chevalier de la Légion d’honneur en Ridder in de Orde van de Nederlandse Leeuw.
Sabine Fuchs
Sabine Fuchs (1974) is kinderarts Metabole Ziekten en onderzoeker in het UMC Utrecht. Zij studeerde cum laude af in Farmacie en Geneeskunde aan de Universiteit Utrecht. Haar kindergeneeskundige opleiding combineerde ze met promotieonderzoek naar metabole ziekten en haar specialisatie tot metabool kinderarts met het opzetten van een onderzoekslijn in het RMCU (Hubrecht instituut). Ze ontving verschillende prestigieuze beurzen waaronder ZonMW AGIKO, ZonMW Klinische Fellows en ERC Starting Grant, en prijzen zoals de Elisabeth von Freyburg-penning. Om translationeel onderzoek te stimuleren is ze actief in het certificate programme van EUREKA, de Utrecht Translational Medicine Summer School en Training Upcoming Leaders In Pediatric Science (TULIPS).
Edward Nieuwenhuis
Edward Nieuwenhuis (1965) is hoogleraar Kindergeneeskunde en als onderzoeker verbonden aan het UMC Utrecht en hoogleraar Biomedical and Life Sciences aan de University College Roosevelt (UCR). Hij studeerde Geneeskunde aan de Universiteit van Amsterdam en is professor Kindergeneeskunde in het Wilhemina Kinderziekenhuis en kindergastro-enteroloog in het Sophia Kinderziekenhuis. Hij verrichtte moleculair immunologisch onderzoek in Utrecht en Boston en promoveerde in 2002. Van 2009 tot 2019 gaf hij leiding aan het Wilhemina Kinderziekenhuis. In 2007 werd hij VIDI-laureaat (ZonMW) en in 2020 Ridder in de Orde van de Nederlandse Leeuw.